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Abstrato
O atual estado da arte na edição terapêutica do genoma e o futuro
Donya Moradi Manesh e Punam Malik
A edição do genoma utilizando nucleases específicas do local do designer é um campo florescente no qual os genomas das células/organismos alvo estão agora a ser manipulados para criar/corrigir mutações ou manipular transcricionalmente a expressão genética. O campo começou há mais de uma década com nucleases dedo de zinco, que foram logo seguidas por endonucleases/mega nucleases designer, nucleases efetoras semelhantes a ativadores de transcrição e, mais recentemente, CRISPR/Cas9. Cada plataforma tem os seus próprios pontos fortes e fracos, mas todas permitem a edição do genoma em células e organismos para estudar a biologia/função dos genes ou para um efeito terapêutico. Esta revisão irá descrever brevemente as várias plataformas de edição de genes e depois focar-se-á no sistema CRISPR/Cas9.