Jornal de pesquisa e terapia com células-tronco

Abstrato

Benefício de sobrevivência do regime mieloablativo de busulfan intravenoso (120 mg/M2) e fludarabina para o tratamento de doenças malignas mieloides

Niparuck P, Pukiat S, Puavilai T, Ativitavas T, Chantrathammachart P, Boonyawat K, Wacharapomin P, Angchaisuksiri P, Chuncharunee S, Jootar S, Atichartakarn V e Ungkanont A

Enquadramento: O regime de condicionamento intravenoso com fludarabina e busulfan 130 mg/m2 (Flu/Bu) induziu a sobrevivência a longo prazo com uma baixa taxa de mortalidade relacionada com o tratamento. No entanto, têm sido poucos os relatos sobre a sobrevivência a longo prazo dos doentes submetidos a alo-TCTH com regime intravenoso de Flu/Bu. Assim sendo, conduzimos um estudo retrospetivo de 42 doentes com diagnóstico de malignidades mieloides que receberam alo-TCTH com um regime intravenoso de fludarabina e bussulfano (120 mg/m2) entre 2006 e 2015 no hospital Ramathibodi. O objetivo do nosso estudo foi observar a sobrevivência a longo prazo e as complicações após o transplante.
Resultados: Trinta e quatro, três e cinco doentes apresentavam LMA, SMD e LMC-FC, respetivamente. Com um seguimento médio de 95 meses, o EFS a 1 ano e o EFS a 8 anos foram de 82 e 70%, respetivamente. A taxa de sobrevivência global (SG) aos 1 e 8 anos foi igualmente observada em 88%. Os doentes com menos de 45 anos apresentaram uma SG significativamente mais longa do que os doentes com 45 anos ou mais (96 vs 70%, p = 0,019). A OS a oito anos na LMA, SMD e LMC foi de 88, 67 e 100%, respetivamente. A doença do enxerto versus hospedeiro aguda e crónica foi encontrada em 29 e 46,3% dos 41 doentes avaliáveis, respetivamente. Enquanto as taxas de síndrome de obstrução sinusoidal, sépsis, reativação do CMV, ciclosporina e microangiopatia trombótica induzida por tacrolimus foram de 2, 10, 12, 5 e 2%, respetivamente. A taxa de mortalidade sem recidiva no dia +100, 1 e 8 anos foi de apenas 9,5, 13,8 e 13,8%, respetivamente. Não houve toxicidade neurológica, mucosite grave, malignidade secundária ou síndrome de SMD relacionada com a terapêutica neste estudo.
Conclusão: O transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas com fludarabina e busulfan intravenosos na dose de 120 mg/m2 foi bem tolerado e demonstrou resultados de tratamento impressionantes em doentes adultos jovens com diagnóstico de malignidades mieloides.