Distúrbios cerebrais e terapia

Abstrato

Ensaios clínicos em esclerose múltipla pediátrica: cenário pendente e desafios

Sona Narula, Amy T Waldman e Brenda Banwell

Até recentemente, ensaios clínicos pediátricos não eram necessários para novas terapêuticas. Como resultado, as crianças frequentemente recebiam medicamentos prescritos off-label com base em dados de estudos em adultos, ou não conseguiam receber terapias potencialmente benéficas devido à falta de aprovação oficial para uso na população pediátrica. Como isso foi considerado antiético e prejudicial em alguns casos, foi aprovada recentemente uma legislação que agora exige estudos pediátricos para todas as novas terapêuticas. A implementação de ensaios clínicos em EM pediátrica é especialmente relevante, pois há uma série de terapias orais e intravenosas emergentes que podem ser mais toleráveis ​​e eficazes do que as terapias injetáveis ​​de plataforma. Como os ensaios de EM pediátrica estão sendo projetados, desafios em relação à sua viabilidade foram identificados. Isso inclui limitações no tamanho da amostra, determinação de desfechos de estudo apropriados e resultados específicos da EM pediátrica, e medo sobre o impacto desconhecido desses novos agentes no amadurecimento do sistema imunológico, reprodutivo e nervoso central. Neste comentário, discutimos o cenário pendente de ensaios de EM pediátrica e seus desafios previstos.