Pharmaceutica Analytica Acta

Abstrato

Análise do projeto de ensaio adaptativo contínuo de dois estágios

Chow SC e Lin M

Na última década, os métodos de design adaptativo em pesquisa clínica atraíram muita atenção porque oferecem aos principais pesquisadores (1) flexibilidade potencial para identificar o benefício clínico de um tratamento de teste sob investigação, mas eficiência para acelerar o processo de desenvolvimento. Um dos designs adaptativos mais comumente considerados é provavelmente um design adaptativo contínuo de dois estágios (por exemplo, fase I/II ou fase II/III). Os designs adaptativos contínuos de dois estágios podem ser classificados em quatro categorias, dependendo dos objetivos do estudo e dos endpoints do estudo em diferentes estágios. Essas categorias incluem (I) design com os mesmos objetivos do estudo e endpoints do estudo em diferentes estágios, (II) designs com os mesmos objetivos do estudo, mas endpoints do estudo diferentes em diferentes estágios, (III) designs com objetivos do estudo diferentes, mas endpoints do estudo diferentes em diferentes estágios, e (IV) designs com objetivos do estudo diferentes e endpoints do estudo diferentes em diferentes estágios. Neste artigo, é fornecida uma visão geral dos métodos estatísticos para análise desses diferentes tipos de designs de dois estágios. Além disso, é apresentado um estudo de caso sobre a avaliação de um tratamento de teste para tratar pacientes infectados com hepatite C utilizando o design de ensaio do tipo (IV).