Jornal de pesquisa e terapia com células-tronco

Abstrato

Vetores de alfavírus para terapia de doenças neurológicas

Kenneth Lundström

Os vetores de alfavírus concebidos para a entrega de genes e expressão de proteínas heterólogas têm sido considerados ferramentas valiosas para a investigação em distúrbios neurológicos. Possuem uma suscetibilidade altamente eficiente para as células neuronais e podem fornecer níveis extremos de expressão genética heteróloga. No entanto, geralmente geram expressão transitória a curto prazo, o que pode limitar a sua utilização terapêutica em muitas perturbações neurológicas, exigindo muitas vezes a presença de agentes terapêuticos a longo prazo, mesmo ao longo da vida. O desenvolvimento recente no silenciamento de genes aplicando abordagens de interferência de RNA e microRNA irá certamente expandir o alcance de aplicação. Além disso, os alfavírus fornecem modelos interessantes para doenças neurológicas, como as doenças desmielinizantes e motoras da coluna vertebral.