Tecnologia Genética

Abstrato

Uma mudança de paradigma na terapia de regeneração óssea: utilizando células estaminais mesenquimais e a tecnologia CRISPR-Cas9

Takashi Narai, Yuji Nakayama, Isamu Kodani, Kenji Kokura

A abordagem atual para o tratamento da regeneração óssea é o enxerto ósseo autólogo e os materiais artificiais de osso/substituto ósseo. No entanto, não foram alcançados resultados de tratamento satisfatórios. Não há dúvida de que as células estaminais mesenquimais (MSCs) são uma “ferramenta” útil para a terapia de regeneração óssea e o uso de MSCs tem sido desejado. No entanto, as células MSCs ainda não são amplamente utilizadas em tratamentos de regeneração óssea devido à sua limitada capacidade de diferenciação osteogénica e eficiência no local transplantado. Assim, a dissecção e o controlo da diferenciação osteogénica a nível molecular e celular são chaves para ultrapassar este problema. Para este fim, a engenharia celular é uma abordagem promissora, e várias ferramentas valiosas para a engenharia celular foram desenvolvidas nos últimos anos. Em particular, a proteína 9 associada a CRISPR de repetições palindrómicas curtas regularmente interespaçadas em cluster (CRISPR-Cas9) revolucionou as técnicas de edição de genomas. Quando se utilizam CTM geneticamente modificadas ou células osteogénicas derivadas de tais CTM modificadas, o processo de diferenciação osteogénica deve ser mais compreensível e controlável. Por outras palavras, estas tecnologias podem ter o potencial de padronizar e otimizar os resultados do tratamento de regeneração óssea que até agora se observam grandes diferenças individuais. Depois, como resultado, a invasão cirúrgica reduzida, resultados de tratamento estáveis ​​e um tratamento mais curto podem ser alcançados durante os tratamentos de regeneração óssea. Nesta revisão, discutimos a potencial aplicação terapêutica e clínica desta célula estaminal mesenquimal e o seu desenvolvimento através de uma ferramenta de edição de genomas, em particular a tecnologia CRISPR-Cas9, na terapia de regeneração óssea.